Đối với bệnh Alzheimer, 2 loại protein quan trọng là tau và amyloid beta tích tụ thành các mảng hoặc các đám rối, từ đó khiến các tế bào não chết dần và dẫn đến teo não. Thuốc lecanemab được 2 hãng dược phẩm Eisai Co Ltd (Nhật Bản) và Biogen Inc (Mỹ) phát triển nhằm loại bỏ các mảng/đám rối của amyloid beta.
Giai đoạn thử nghiệm thứ 3 kéo dài 18 tháng điều trị bệnh Alzheimer đã được tiến hành với 1.800 tình nguyện viên tham gia. Những tình nguyện viên này được chia làm 2 nhóm, 1 nhóm dùng thuốc lecanemab, 1 nhóm dùng giả dược. Dữ liệu sơ bộ giai đoạn thử nghiệm này được công bố vào tháng 9 năm nay cho thấy tiến trình thoái hóa não ở người dùng lecanemab chậm lại tới 27% so với những người dùng giả dược.
Các dữ liệu đầy đủ vừa được đăng tải trên Tạp chí New England Journal of Medicine đã bổ sung thêm những phát hiện tích cực như vậy, song cũng phản ánh tỷ lệ người bệnh dùng thuốc gặp các tác dụng phụ trong đó có xuất huyết và phù não. Cụ thể, 17,3% bệnh nhân dùng thuốc bị xuất huyết não, so với 9% bệnh nhân dùng giả dược. 12,6% dùng thuốc bị phù não, so với chỉ 1,7% bệnh nhân sử dụng giả dược. Trong khi đó, các trường hợp tử vong ở 2 nhánh thử nghiệm gần như tương đương nhau.
Các kết quả này đã nhận được sự hoan nghênh rộng rãi của các nhà nghiên cứu và các nhà vận động vì bệnh nhân Alzheimer, trong đó có ông Bart De Strooper, Giám đốc Viện nghiên cứu chứng mất trí nhớ của Anh.
Ông De Strooper cho rằng đây là loại thuốc đầu tiên mang tới một lựa chọn điều trị thực sự cho người bệnh Alzheimer. Mặc dù các lợi ích lâm sàng dường như còn hạn chế, nhưng có thể kỳ vọng rằng các lợi ích sẽ trở nên rõ ràng hơn nếu bệnh nhân sử dụng thuốc trong một khoảng thời gian dài hơn.
Trong khi đó, nhà khoa học Tara Spires-Jones tại Viện nghiên cứu chứng mất trí nhớ của Anh lưu ý rằng "không có định nghĩa nào được chấp nhận về các tác động có ý nghĩa lâm sàng trong bài kiểm tra nhận thức mà họ đã sử dụng với các tình nguyện viên tham gia thử nghiệm giai đoạn 3 nói trên. Bà nhấn mạnh vẫn chưa rõ tỷ lệ tiến trình thoái hóa não chậm lại ở mức "khiêm tốn" 27% khi thử nghiệm dùng thuốc lecanemab liệu có tạo ra sự khác biệt lớn đối với những người mắc Alzheimer hay không. Thuốc cũng chỉ nhắm mục tiêu vào những người ở giai đoạn đầu mắc bệnh với một mức độ tích tụ amyloid nhất định, hạn chế số người có khả năng sử dụng phương pháp điều trị này. Do đó, cần có thêm các thử nghiệm trong thời gian dài hơn để có thể khẳng định rằng lợi ích của phương pháp điều trị này lớn hơn so với các yếu tố rủi ro.
Trong khi đó, ông Richard Oakley, Phó giám đốc nghiên cứu của Hiệp hội Alzheimer cho rằng tính an toàn của thuốc là rất quan trọng. Lecanemab có tác dụng phụ, nhưng những tác dụng phụ này sẽ được giới chuyên môn xem xét kỹ lưỡng khi đưa ra quyết định về việc có phê duyệt lecanemab hay không.
Trước đó, Aduhelm kháng thể đơn dòng của Biogen và Eisai nhắm mục tiêu vào protein amyloid đã được Cơ quan quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt để điều trị bệnh Alzheimer. Tuy nhiên, cho đến nay có khoảng 40% bệnh nhân được điều trị bằng kháng thể này gặp phải các tác dụng phụ nghiêm trọng, bao gồm phù não và xuất huyết.