Các nhà khoa học trường Đại học Y và Khoa học Rosalind Franklin của Mỹ đã khôi phục được một phần thính lực và khả năng thăng bằng ở những con chuột bị điếc nặng, mở hướng đi mới cho việc điều trị hội chứng Usher, dạng điếc bẩm sinh luôn đi kèm với tình trạng mù lòa.Công trình nghiên cứu đăng trên tạp chí này tập trung vào gien USH1C liên quan đến hội chứng Usher tuýp 1. Gien này kiểm soát prôtêin "harmonin" đóng vai trò quan trọng trong tế bào lông ốc tai, chuyên phản ứng với sóng âm thanh và phát tín hiệu điện tử đến não bộ.
Các nhà nghiên cứu đã cấy một sợi vật liệu gien nhỏ được gọi là "antisense oligonucleotide" vào trong ốc tai chuột mới sinh đã được biến đổi gien để "tắt" phiên bản lỗi của gien sản xuất ra các dạng prôtêin "harmonin".
Chỉ một lần cấy duy nhất đã khôi phục được một phần thính giác ở các tần số rất thấp, và còn giảm được triệu chứng đung đưa đầu do mất thăng bằng. Một số con chuột đã mọc lông ốc tai. Kết quả này kéo dài tới vài tháng, chứng tỏ có thể chữa được tật điếc bẩm sinh nếu can thiệp sớm bằng liệu pháp gien.
Tháng trước, các bác sĩ tại Bệnh viện Mắt và Tai Massachusetts và tại khoa Y thuộc Đại học Havard của Mỹ thông báo cũng đã thành công trong việc sử dụng liệu pháp gien để biến tế bào ốc tai thành tế bào lông.
Năm 2012, các nhà điều tra Đại học California của Mỹ đã xác định được vị trí phiên bản lỗi của gien VGUT3, loại gien kiểm soát một prôtêin có vai trò cốt yếu đối với chức năng phát tín hiệu thu nhận được của tế bào lông ốc tai.
TTXVN/ Tin tức