Các chế phẩm điều trị phong phú, đầy đủ hơn và được bảo hiểm chi trả; chăm sóc toàn diện được triển khai tại các trung tâm lớn; phát triển thêm các trung tâm điều trị hemophilia vệ tinh… Tuy nhiên, chất lượng cuộc sống của người mắc bệnh máu khó đông ở nước ta vẫn ở mức thấp so với thế giới. Nguyên nhân chính là do phần lớn người bệnh chưa được điều trị dự phòng mà chỉ điều trị khi đã bị chảy máu tại bệnh viện.
Bệnh nhân Hemophilia phải chung sống với bệnh suốt đời, nhiều người phải chịu tàn tật. Ảnh tư liệu: TN
Trên 80% người bệnh có vấn đề về vận động
Tại Việt Nam, ước tính có trên 6.200 người mắc hemophilia nhưng mới có khoảng trên 60% được chẩn đoán và điều trị. Hemophilia là một bệnh chảy máu di truyền gây ra do giảm hoặc bất thường chức năng yếu tố đông máu. Đặc điểm nổi bật của bệnh này là chảy máu khó cầm ở bất kì vị trí nào trên cơ thể nhưng hay gặp nhất là chảy máu khớp, cơ.
Chảy máu cơ khớp tái phát nhiều lần dẫn tới biến dạng khớp, teo cơ. Chảy máu ở người bệnh hemophilia cần được điều trị bằng bổ sung các yếu tố đông máu bị thiếu hụt càng sớm càng tốt (tốt nhất trong vòng 4 giờ sau khi chảy máu) để giảm thiểu các biến chứng lâu dài như biến dạng khớp, teo cơ.
Hiện tại, cả nước có chưa đến 20 cơ sở điều trị hemophilia nên người bệnh phải di chuyển xa, mất nhiều thời gian mới đến được nơi điều trị. Điều đó dẫn đến người bệnh phải chịu nhiều đau đớn, biến chứng do điều trị muộn gây ra, thậm chí là tàn tật, giảm chất lượng cuộc sống.
Theo một nghiên cứu tại Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương năm 2016 trên 200 người bệnh hemophilia trưởng thành, tỷ lệ tàn tật khá cao. Trong đó, có tới 82,5% có vấn đề về vận động, 34,2% thất nghiệp, 9,2% có trình độ học vấn dưới tiểu học, 49% chưa kết hôn hoặc đã ly hôn, ly thân. Một kết quả khảo sát khác năm 2020 tại Viện cho thấy có tới trên 38% người bệnh có ít nhất 1 khớp đích (là khớp bị chảy máu tái đi tái lại từ 3 lần trở lên trong 6 tháng).
Tiến sĩ, Bác sĩ Nguyễn Thị Mai, Giám đốc Trung tâm Hemophilia, Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương cho biết, tại các nước phát triển, điều trị dự phòng cho người bệnh hemophilia đã được triển khai từ khoảng 40 năm trước. Điều trị dự phòng chảy máu là việc sử dụng thường xuyên, định kỳ tác nhân đông máu nhằm mục đích ngăn ngừa chảy máu xảy ra, giúp người bệnh có thể sống năng động và chất lượng như người bình thường.
Mặc dù điều kiện nguồn lực còn hạn chế nhưng năm 2016, Bộ Y tế đã phê duyệt phác đồ điều trị dự phòng liều thấp, áp dụng cho trẻ em mắc bệnh mức độ nặng đến khi tròn 15 tuổi và người bệnh ở bất kì độ tuổi hoặc mức độ nào mới bị xuất huyết não, hoặc có khớp đích trong thời gian không quá 12 tuần.
Phương pháp duy nhất thay đổi lịch sử điều trị hemophilia
Là đơn vị đầu ngành trong lĩnh vực Huyết học – Truyền máu, Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương cũng là cơ sở đầu tiên triển khai điều trị dự phòng chảy máu. Hiện nay, khoảng 13% bệnh nhân hemophilia mức độ nặng tại Trung tâm Hemophilia của Viện được điều trị theo phác đồ này với kết quả khả quan.
Bệnh nhi Nguyễn Hoàng N. bắt đầu được tiêm yếu tố đông máu dự phòng từ năm 2019. Trước đây, hầu như tuần nào, N. cũng bị chảy máu bên trong các khớp tay, chân. Cậu bé không chỉ phải chịu đau đớn mà còn không đi lại được. Nguyễn Hoàng N. chỉ có thể di chuyển bằng nạng hoặc xe lăn, không thể đi học và chơi đùa, chạy nhảy cùng các bạn.
Gần 3 năm qua, Nguyễn Hoàng N. được tiêm yếu tố đông máu định kỳ 1-2 lần/tuần nên rất hiếm khi bị chảy máu, cũng không phải nằm viện. Ông nội em chia sẻ, tiêm dự phòng có rất nhiều ý nghĩa với gia đình. Cháu không còn phải chịu đau đớn về thể xác, tinh thần rất thoải mái vui vẻ. Hiện giờ, cháu có thể bơi lội, đạp xe, tự đi học, bắt nhịp được với bạn bè cùng trang lứa. Nguyện vọng của gia đình và tất cả bệnh nhân hemophilia là được tiêm dự phòng đều đặn để các cháu có hy vọng vào tương lai.
Điều trị dự phòng hiện là phương pháp duy nhất có thể thay đổi lịch sử điều trị hemophilia. Trở ngại lớn nhất đối với việc triển khai rộng rãi phương pháp này chính là chi phí điều trị cao. Về lâu dài, khi người bệnh được điều trị dự phòng sẽ hạn chế được các biến chứng và tình trạng chảy máu nặng, giúp tiết kiệm chi phí điều trị biến chứng, giảm tỷ lệ tàn tật, từ đó cải thiện chất lượng cuộc sống của người bệnh cũng như giảm gánh nặng cho gia đình và xã hội..
Nhiều người bệnh hemophilia do không được điều trị đầy đủ, kịp thời dẫn đến những biến chứng nặng nề, đòi hỏi chi phí y tế vô cùng tốn kém. Điển hình là trường hợp anh Phan Hữu N, điều trị tại Bệnh viện Chợ Rẫy, Thành phố Hồ Chí Minh. Trong vòng 6 năm (từ 2015 – 2021), anh Phan Hữu N đã phải nhập viện 29 lần, trải qua 25 lần phẫu thuật với tổng chi phí điều trị lên tới 35,35 tỉ đồng. Trong đó, Bảo hiểm y tế phải chi trả số tiền 33,71 tỉ đồng. Theo Bảo hiểm xã hội Thành phố Hồ Chí Minh, anh Phan Hữu N là trường hợp được Quỹ Bảo hiểm y tế chi trả cho một người nhiều nhất tại Thành phố Hồ Chí Minh từ trước đến nay.
Tiến sĩ, bác sĩ Nguyễn Thị Mai cho biết: Điều trị dự phòng hiện là phương pháp duy nhất có thể thay đổi lịch sử điều trị hemophilia. Mặc dù chưa thể triển khai điều trị dự phòng liều tiêu chuẩn nhưng điều trị dự phòng liều thấp vẫn có hiệu quả nhất định và phù hợp với điều kiện kinh tế của Việt Nam.
Điều trị dự phòng đòi hỏi tiêm bổ sung tác nhân đông máu định kỳ, vì vậy điều kiện cần thiết để triển khai được là phải có sẵn chế phẩm tại nhà hoặc tại y tế cơ sở. Trong thời gian tới, bệnh viện rất mong chờ các cơ quan chức năng cho phép điều trị tại y tế cơ sở, đó là bước rất quan trọng để điều trị dự phòng thành công tại Việt Nam.