ALS là một bệnh thoái hóa thần kinh. Bệnh nhân mất dần sức mạnh cơ bắp, cuối cùng bị liệt và không thể nói, cử động, nuốt hoặc thở. Mặc dù căn bệnh đã được biết đến trong nhiều năm, nhưng các phương pháp điều trị ALS hiện tại không thể ngăn chặn hoặc đảo ngược tình trạng mất chức năng này. Các nhà khoa học đã mất rất nhiều công sức nhằm xác định các nguyên nhân phân tử của ALS, với kỳ vọng có thể tìm ra các liệu pháp điều trị hiệu quả hơn đối với căn bệnh này.
Theo báo cáo nghiên cứu trên, các nhà khoa học thuộc trường đại học y khoa thuộc Đại học Harvard, trường Johns Hopkins (cùng của Mỹ), Đại học Thanh Hoa (Trung Quốc) và công ty công nghệ sinh học Insilico Medicine (có trụ sở tại Khu hành chính đặc biệt Hong Kong - Trung Quốc) đã sử dụng PandaOmics - một loại máy phát hiện mục tiêu do AI điều khiển của Insilico - để xác định 17 mục tiêu điều trị có độ tin cậy cao và 11 mục tiêu điều trị mới cho căn bệnh này.
Trong các thử nghiệm tiến hành trên động vật, nhóm nghiên cứu xác nhận rằng 18 trong số 28 gene mục tiêu đã xác định có liên quan về mặt chức năng với ALS và ở 8 trong số các gene này, sự ức chế có thể làm giảm mạnh nguy cơ thoái hóa thần kinh.
Giáo sư khoa học dược phẩm Lu Bai thuộc trường Đại học Thanh Hoa cho biết nghiên cứu trên giải thích AI làm tăng tốc quá trình khám phá mục tiêu như thế nào và mở ra cơ hội mới cho các biện pháp điều trị can thiệp. Giáo sư Lu Bai nhấn mạnh: “Nghiên cứu này đại diện cho một xu hướng mới, trong đó AI có thể giúp giảm thiểu chi phí và thời gian, song vẫn nâng cao tỷ lệ phát triển dược phẩm thành công, đặc biệt đối với các bệnh thoái hóa thần kinh”.