Công nghệ mới có thể chỉnh sửa 89% gen lỗi. Ảnh: CNN
Theo CNN, kỹ thuật mới được gọi là “chỉnh sửa hoàn hảo” do các nhà nghiên cứu tại Viện Broad của Viện Công nghệ Massachusetts (MIT) và Đại học Harvard phát triển. Viện này đã đăng kết quả nghiên cứu trên tạp chí Nature.
Kỹ thuật chỉnh sửa mới dựa trên kỹ thuật sửa gen CRISPR nhưng chính xác hơn và linh hoạt hơn. Kỹ thuật này có thể trực tiếp viết thông tin gen mới vào một khu vực ADN cụ thể.
Theo cách tiếp cận sửa gen thông thường CRISRP-Cas9, Cas9 (một loại protein đã được biến đổi) đóng vai trò như một cái kéo để cắt các phần trong các mạch ADN. Cas9 có thể nhằm vào các gen ở vị trí cụ thể để làm gián đoạn quá trình gây đột biến.
Khoảng 2/3 biến thể gen gây bệnh ở người đều là biến đổi gen ở một điểm duy nhất, nên chỉnh sửa gen có tiềm năng sửa hoặc tái sản xuất các đoạn bị biến đổi.
Phương pháp chỉnh sửa mới kết hợp phương pháp CRISPR-Cas9 với một protein khác có thể tạo ra ADN mới. Công cụ này sẽ cắt mạch ADN sau đó chuyển một chuỗi gen đã chỉnh sửa vào ADN mục tiêu, cho phép các nhà nghiên cứu gài và xóa suôn sẻ các phần tế bào người.
Kỹ thuật giúp các nhà nghiên cứu tìm kiếm và thay thế toàn bộ các đoạn mạch ADN mà không phá vỡ, không gây gián đoạn và cũng không cần ADN của người hiến. Với phương pháp này, họ hy vọng có thể sửa chính xác và hiệu quả tới 89% các biến dị gen gây bệnh đã được biết tới.
Ông David Liu, một trong các tác giả nghiên cứu, nói trong thông cáo báo chí: “Với phương pháp chỉnh sửa mới, giờ chúng ta có thể sửa trực tiếp biến dị gây bệnh hồng cầu lưỡi liềm trở thành chuỗi bình thường và loại bỏ thêm 4 ba-zơ ADN gây bệnh Tay Sachs mà không cần cắt hoàn toàn ADN hay cần mẫu ADN”.
Ông Andrew Anzalone, một tác giả khác tham gia nghiên cứu, nói: “Tính linh hoạt của phương pháp chỉnh sửa gen mới là rất rõ ràng khi chúng tôi phát triển công nghệ này. Thực tế là chúng tôi có thể trực tiếp sao chép thông tin gen mới vào khu vực mục tiêu. Đây là một phát hiện. Chúng tôi thực sự rất phấn khích”.
Nhóm nghiên cứu giờ sẽ tiếp tục làm việc để hoàn thiện kỹ thuật, tìm cách tối đa hóa hiệu quả trong nhiều loại tế bào và tìm hiểu thêm các tác dụng tiềm năng đối với tế bào. Họ cũng sẽ tiếp tục thử nghiệm trên các mô hình bệnh khác nhau để cuối cùng đưa ra một con đường khả thi để ứng dụng trong trị liệu cho người.
Chỉnh sửa gen vẫn là lĩnh vực nghiên cứu tương đối mới mẻ và ngày càng mở rộng. CRISPR-Cas9 dựa trên một phát hiện cách đây cả chục năm nhưng mới chỉ được sử dụng trên người lần đầu năm 2016. Sau đó, vào năm 2017, Viện Broad đã phát triển một kỹ thuật mới tên là chỉnh sửa ba-zơ, có thể thay đổi khu vực ADN mục tiêu mà không cần cắt đoạn ADN đó.
Các nhà nghiên cứu Viện Broad và ở nơi khác hy vọng CRISPR có thể nhằm vào một loạt loại gen xấu khác một ngày nào đó, mở ra tiềm năng giúp con người tránh béo phì, Alzheimer…
Tuy nhiên, do công nghệ đã phát triển, các bác sĩ, nhà khoa học và nhà đạo đức sinh học cũng đặt ra các câu hỏi về đạo đức. Một số người lo sợ công nghệ có thể mở cửa cho hoạt động tác động vào phôi người vì mục đích phi trị liệu hoặc có thể tạo ra biến dị gen hay bệnh mới không mong muốn.
Mới đầu năm nay, hồi tháng 3, một nhóm nhà nghiên cứu, trong đó có các nhà khoa học đã đi tiên phong và có bằng sáng chế về công nghệ CRISPR, đã kêu gọi tạm ngừng chỉnh sửa gen di truyền trên phạm vi toàn cầu.
Họ đã liệt kê ra một loạt lo ngại về đạo đức và chỉ ra ví dụ về nhà khoa học Trung Quốc He Jiankui – người đã tuyên bố chỉnh sửa gen khi tạo ra cặp sinh đôi kháng bệnh AIDS năm 2018. Công trình của ông đã bị thế giới chỉ trích và bị giới chức Trung Quốc coi “có bản chất tồi tệ”.