Bệnh ly thượng bì bóng nước bẩm sinh (hay Epidermolysis Bullosa - EB) là bệnh di tuyền (di truyền lặn hoặc di truyền trội) hiếm gặp trên thế giới, cũng như Việt Nam.
Mắc chứng ly thượng bì bọng nước bẩm sinh khiến cơ thể lở loét khắp người, bé trai sơ sinh vài ngày tuổi bị bố mẹ bỏ rơingay tại bệnh viện Nhi Trung ương khiến không ít người xót xa.
Sau 40 ngày ghép tế bào gốc từ tủy xương điều trị bệnh ly thượng bì bọng nước bẩm sinh tại BV Nhi TƯ, các vết loét tựa như những vết bỏng trên người bé Nguyễn Việt Anh (4 tuổi, quê Vĩnh Phúc) đã hồi phục được khoảng 70%.