Cuộc thử nghiệm được thực hiện trong 9 tháng với sự tham gia của các bệnh nhân mắc bệnh lý thận IgA, căn bệnh xảy ra khi kháng thể globulin miễn dịch A mắc lại ở thận. IgA là một bệnh tự miễn hiếm gặp, chủ yếu ảnh hưởng đến người trẻ tuổi và có thể dẫn đến suy thận. Thống kê cho thấy mỗi năm trên thế giới có tỷ lệ khoảng 25/1 triệu người được chẩn đoán mắc căn bệnh này.
Theo các kết quả sơ bộ, so với giả dược, Iptacopan cho thấy hiệu quả cao hơn trong việc giảm protein niệu (protein trong nước tiểu). Khoảng 30% số bệnh nhân mắc IgA với lượng protein niệu cao trong thời gian dài có nguy cơ bị suy thận trong vòng 10 năm. Do đó, theo Novartis, đây là một trong những kết quả tích cực và có ý nghĩa quan trọng về mặt lâm sàng.
Các nhà nghiên cứu dự kiến sẽ tiếp tục thử nghiệm điều trị IgA với thuốc Iptacopan thêm 15 tháng. Như vậy, quá trình nghiên cứu đối với liệu pháp này có tổng cộng khoảng 450 bệnh nhân trưởng thành, tất cả đều mắc IgA nguyên phát có nguy cơ cao tiến triển thành suy thận.
Sau khi hoàn tất thử nghiệm, Novartis có kế hoạch đệ trình kết quả lên Cơ quan quản lý dược phẩm và thực phẩm (FDA) của Mỹ để xin cấp phép lưu hành vào năm 2024.
