Theo đài Sputnik (Nga), trong một nghiên cứu gần đây, các nhà khoa học tại Đại học Tel Aviv (Israel) đã kết luận rằng hệ thống chỉnh sửa gien CRISPR/Cas9 có hiệu quả tốt trong điều trị ung thư di căn, một loại ung thư lan rộng từ nơi nó xuất hiện đầu tiên sang các bộ phận khác của cơ thể.
Hệ thống chỉnh sửa gien CRISPR/Cas9 là một kỹ thuật liên quan đến việc xác định vị trí của các đột biến trong gien, sau đó sử dụng Cas9, một loại enzyme chỉnh sửa gien, để cắt và loại bỏ các ADN không mong muốn dọc theo trình tự gien.
Cụ thể, các nhà nghiên cứu đã phát triển một hệ thống phân phối dựa trên hạt nano lipid, nhắm vào các tế bào ung thư và tiêu diệt chúng thông qua thao tác di truyền.
Trong một thông cáo báo chí, các nhà nghiên cứu giải thích rằng hệ thống chỉnh sửa gien được gọi là CRISPR-LNPs mang theo RNA thông tin, mã hóa Cas9, hoạt động như một “chiếc kéo phân tử”.
Nghiên cứu do Quỹ Nghiên cứu Ung thư Israel tài trợ và được công bố trên tạp chí Science Advances, là nghiên cứu đầu tiên cho thấy CRISPR/Cas9 có thể được sử dụng để điều trị ung thư ở các cơ thể sống.
“Đây là nghiên cứu đầu tiên trên thế giới chứng minh rằng hệ thống chỉnh sửa gien CRISPR có thể được sử dụng để điều trị ung thư hiệu quả ở động vật sống. Cần phải nhấn mạnh rằng đây không phải là phương pháp hóa trị liệu. Không có tác dụng phụ và một tế bào ung thư được điều trị theo phương pháp này sẽ không bao giờ hoạt động trở lại. ‘Chiếc kéo phân tử’ của Cas9 sẽ cắt đứt ADN của tế bào ung thư, từ đó vô hiệu hóa và ngăn chặn vĩnh viễn các tế bào lan rộng”, Giáo sư Dan Peer, tác giả của nghiên cứu, cho biết.
Các nhà nghiên cứu đã thử nghiệm công nghệ đột phá này trên những con chuột mắc hai loại ung thư nguy hiểm: u nguyên bào thần kinh đệm (một loại ung thư não) và ung thư buồng trứng di căn.
Họ nhận thấy rằng một lần điều trị duy nhất bằng công nghệ CRISPR-LNPs đã tăng gấp đôi tuổi thọ trung bình của những con chuột bị u nguyên bào thần kinh đệm, tăng tỷ lệ sống sót của chúng lên khoảng 30%. Ngoài ra, hệ thống CRISPR-LNPs đã giúp làm tăng tỷ lệ sống sót chung của những con chuột bị ung thư buồng trứng di căn lên 80%.
“Công nghệ chỉnh sửa gien CRISPR có khả năng xác định và thay đổi bất kỳ đoạn gien nào. Công nghệ này đã tạo ra cuộc cách mạng về khả năng phá vỡ, sửa chữa hoặc thậm chí thay thế gien theo phương pháp cá nhân hóa. Đây là một phương pháp điều trị sáng tạo cho các bệnh ung thư nguy hiểm chưa có phương pháp điều trị hiệu quả hiện nay”, ông Peer nói.
Nhà khoa học cũng cho biết mặc dù được sử dụng rộng rãi trong nghiên cứu, nhưng việc thử nghiệm lâm sàng vẫn chỉ ở giai đoạn bắt đầu do cần có một hệ thống hiệu quả để phân phối CRISPR một cách an toàn và chính xác đến các tế bào mục tiêu của nó.
Mặc dù công nghệ mới ra đời, nhưng kết quả nghiên cứu đầy hứa hẹn cho thấy rằng phương pháp này có thể được sử dụng để điều trị các loại ung thư, các bệnh di truyền khác và thậm chí cả các bệnh do virus gây ra như AIDS.
“Chúng tôi đang lên kế hoạch tiếp tục thử nghiệm phương pháp này trong điều trị bệnh ung thư máu cũng như các bệnh di truyền như chứng loạn dưỡng cơ Duchenne. Có thể sẽ mất một thời gian phương pháp điều trị mới được áp dụng ở người, nhưng chúng tôi rất lạc quan với kết quả của nghiên cứu này”, ông Peer nói thêm
