Rasonque là thuốc dạng viên uống, dùng một lần mỗi ngày, được chỉ định cho bệnh nhân trưởng thành mắc ung thư biểu mô tuyến tụy đã di căn và đã trải qua ít nhất một liệu trình điều trị toàn thân trước đó hoặc không phù hợp với phác đồ điều trị toàn thân đa thuốc. FDA cho biết, đây là liệu pháp nhắm trúng đích đầu tiên thuộc nhóm ức chế RAS được phê duyệt cho dạng ung thư này.
Trong thử nghiệm lâm sàng trên 500 bệnh nhân ung thư tuyến tụy di căn đã được điều trị trước đó, một nửa số bệnh nhân dùng thuốc sống thêm ít nhất 13,2 tháng, gần gấp đôi mức 6,7 tháng ở nhóm hóa trị.
Daraxonrasib thuộc nhóm thuốc ức chế RAS - một protein đóng vai trò quan trọng trong thúc đẩy sự phát triển của tế bào ung thư. FDA cho biết, RAS là yếu tố thúc đẩy tăng trưởng khối u ở phần lớn bệnh nhân ung thư biểu mô tuyến tụy. Việc phát triển các thuốc có khả năng tác động vào protein này được đánh giá là một hướng đi quan trọng trong điều trị ung thư.
Quyết định phê duyệt được FDA đưa ra sớm hơn khoảng 6,5 tháng so với thời hạn xem xét theo quy định, sau khi hồ sơ được ưu tiên thẩm định. Daraxonrasib trước đó đã được FDA cấp các danh hiệu Liệu pháp đột phá và Thuốc điều trị bệnh hiếm nhằm thúc đẩy quá trình phát triển và đánh giá.
FDA lưu ý Rasonque không phải là thuốc chữa khỏi ung thư, nhưng kết quả thử nghiệm cho thấy thuốc có thể mang lại lợi ích đáng kể về thời gian sống cho một nhóm bệnh nhân vốn có ít lựa chọn điều trị. Các tác dụng phụ thường gặp gồm phát ban, tiêu chảy, viêm niêm mạc miệng, buồn nôn, mệt mỏi, nôn, đau bụng, phù, giảm cảm giác thèm ăn và xuất huyết.
Theo FDA, khoảng 90-95% trong số khoảng 67.000 ca ung thư tuyến tụy mới được chẩn đoán mỗi năm tại Mỹ là ung thư biểu mô tuyến tụy. Dù chỉ chiếm khoảng 3,2% tổng số ca ung thư, bệnh này gây tỷ lệ tử vong cao do thường được phát hiện muộn, diễn tiến nhanh và từ lâu có ít phương pháp điều trị hiệu quả.
