Liệu pháp mới này là một biến thể của CAR-T, liệu pháp miễn dịch tiên tiến hiện nay đang được sử dụng để điều trị các bệnh ung thư máu, hen suyễn và một số bệnh tự miễn. CAR-T truyền thống đòi hỏi phải lấy tế bào T từ cơ thể bệnh nhân, nuôi cấy và biến đổi gene trong phòng thí nghiệm, sau đó truyền lại vào cơ thể. Quy trình này vừa tốn kém, vừa kéo dài, với chi phí có thể vượt quá 1 triệu nhân dân tệ (khoảng 139.000 USD) cho một ca điều trị tại Trung Quốc.
Trong nghiên cứu mới công bố trên tạp chí The Lancet, nhóm chuyên gia tại Bệnh viện Liên hiệp, Đại học Y khoa Đồng Tế (Vũ Hán), đã sử dụng một loại virus biến đổi gene để tiêm trực tiếp vào cơ thể bệnh nhân. Virus này sẽ tìm đến tế bào T và lập trình chúng tấn công tế bào ung thư mà không cần phải can thiệp ngoài cơ thể.
Nhóm nghiên cứu khẳng định: “Đây là sản phẩm có sẵn để dùng, không còn là thuốc điều chế riêng cho từng người”.
Trong thử nghiệm giai đoạn 1, nhóm đã điều trị cho 4 bệnh nhân đa u tủy - loại ung thư máu phổ biến thứ hai - bằng cách tiêm một liều duy nhất. Quá trình điều trị chỉ mất 72 giờ, thay vì 3 - 6 tuần như liệu pháp CAR-T truyền thống. Sau 2 tháng theo dõi, hai bệnh nhân đạt thuyên giảm hoàn toàn nghiêm ngặt (tổn thương khối u biến mất), hai người còn lại đạt thuyên giảm một phần (khối u thu nhỏ sau 28 ngày).
Một nền tảng mạng xã hội chuyên về liệu pháp tế bào tại Trung Quốc gọi đây là “một cột mốc quan trọng” trong lĩnh vực này và nhận định nếu được thử nghiệm trên quy mô lớn hơn, công nghệ này có thể thay đổi hoàn toàn mô hình “thuốc đặt riêng” hiện nay.
Trước đó, hồi tháng 6, công ty Capstan Therapeutics (Mỹ) cũng thông báo thử nghiệm thành công một hệ thống đưa gene vào cơ thể để tạo CAR-T in vivo trên chuột, với kết quả kiểm soát khối u khả quan. Tuy nhiên, Trung Quốc là nước đầu tiên áp dụng kỹ thuật này lên người.
Giới khoa học đánh giá đây là bước tiến đột phá, mở ra triển vọng lớn trong việc phổ biến miễn dịch trị liệu tới nhiều bệnh nhân hơn, không chỉ trong điều trị ung thư mà còn các bệnh mãn tính như hen suyễn và bệnh tự miễn.
