Bằng cách tinh chỉnh các protein cốt lõi trong hệ thống chỉnh sửa DNA, nhóm đã phát triển công cụ mới tạo ra ít lỗi hơn 60 lần so với phương pháp trước, mở ra triển vọng điều trị an toàn cho hàng trăm bệnh di truyền.
Phương pháp này dựa trên "prime editing" - kỹ thuật chỉnh sửa gen tiên tiến được phát triển năm 2019, cho phép thay thế các đoạn DNA lỗi bằng trình tự lành mạnh mà không cần cắt đứt cả hai mạch DNA. Tuy nhiên, prime editing hiện vẫn có nguy cơ gây ra các lỗi nhỏ trong DNA, đôi khi dẫn đến biến chứng.
Theo Giáo sư Phillip Sharp, Viện sĩ danh dự của MIT và là đồng tác giả cao cấp của nghiên cứu, “Cách tiếp cận mới không làm phức tạp hệ thống vận chuyển hay thêm bước trung gian, nhưng tạo ra kết quả chỉnh sửa chính xác hơn rất nhiều, giảm đáng kể các đột biến không mong muốn”.
Với kỹ thuật tinh chỉnh mới, nhóm MIT đã giảm tỷ lệ sai sót trong prime editing từ khoảng 1/7 xuống 1/101, và trong chế độ chỉnh sửa chính xác cao hơn, từ 1/122 xuống 1/543. Nhóm đặt tên cho phiên bản chỉnh sửa mới là vPE (variant Prime Editor). Thử nghiệm trên tế bào người và chuột cho thấy vPE đạt mức chính xác cao nhất từng ghi nhận trong lĩnh vực chỉnh sửa gen.
Giáo sư Robert Langer, đồng tác giả nghiên cứu, cho biết: “Cũng như với bất kỳ loại thuốc nào, điều quan trọng là hiệu quả cao nhưng tác dụng phụ thấp nhất có thể. Với chỉnh sửa gen, đây là bước tiến giúp phương pháp trở nên an toàn và khả thi hơn nhiều”.
Nghiên cứu do nhà khoa học Vikash Chauhan thuộc Viện Nghiên cứu Ung thư Koch (MIT) dẫn đầu và đã được công bố trên tạp chí Nature.
Nhóm MIT đang tiếp tục tối ưu hóa độ hiệu quả của công cụ vPE và tìm cách đưa nó đến đúng mô, cơ quan cần điều trị - thách thức lâu dài của liệu pháp gen.
Ông Chauhan cho biết: “Công cụ này không chỉ mở rộng khả năng điều trị các bệnh di truyền hiếm gặp mà còn hữu ích trong nghiên cứu cơ bản, giúp các phòng thí nghiệm hiểu rõ hơn cách tế bào phát triển, phản ứng với thuốc hay tiến hóa trong ung thư”.
