Việc chỉnh sửa gen là tập hợp các công nghệ cho phép các nhà khoa học thay đổi cấu trúc ADN của sinh vật, thêm các nguyên liệu gen, gỡ bỏ hoặc thay đổi vị trí cụ thể trong bộ gen.
Nghiên cứu trên đã được đăng trên báo cáo của Viện Khoa học quốc gia số ra ngày 26/8. Đây là thành công đầu tiên trong việc chỉnh sửa gen CRISPR để ngăn sự phát triển của khối u ung thư vú. Nghiên cứu được thực hiện với chuột mang mầm bệnh ung thư và chúng được tiêm chất chỉnh sửa gen ở dạng gel nói trên.
Các nhà nghiên cứu đã giới thiệu hệ thống chỉnh sửa gen ở dạng viên nang mềm, gồm cả các phân tử béo không độc hại và nước. Kháng thể trong viên nang này sẽ giúp các hạt nguyên tử siêu nhỏ CRISPR tới được khối u. Do các nguyên tử này mềm và linh hoạt, chúng có thể thâm nhập hiệu quả qua lớp màng tế bào ung thư và đưa thuốc vào trong tế bào. Sau khi thâm nhập thành công, hệ thống CRISPR sẽ "triệt hạ" gen đột biến gây ung thư có tên gọi Lipocalin 2. Loại gen này thúc đẩy sự phát triển của khối u và gây di căn.
Đặc biệt, hệ thống mới này không hề độc hại và sử dụng các kháng thể để tập trung tiêu diệt các tế bào ung thư mà không tác động đến các tế bào bình thường. Thí nghiệm cho thấy CRISPR có thể nhắm thẳng vào các khối u ung thư và tiêu diệt gen thúc đẩy ung thư phát triển thông qua việc chỉnh sửa tế bào ung thư hiệu quả tới 81%. CRISPR đã ức chế sự phát triển của ung thư tới 77% trong chuột thí nghiệm và không gây tổn hại tới các tế bào khỏe mạnh.
Theo các nhà nghiên cứu, đây cũng sẽ là nền tảng để chữa trị ung thư cho bệnh nhi và có thể hỗ trợ hiệu quả các loại thuốc điều trị ung thư phổ biến hiện nay.
