Nhóm nghiên cứu đã sử dụng protein Cas13 để kích hoạt CRISPR, công nghệ được các nhà khoa học sử dụng để nhắm mục tiêu, vô hiệu hóa hoặc chỉnh sửa ADN cụ thể trong tế bào, nhắm mục tiêu axit ribonucleic (RNA) chứ không phải ADN.
Họ phát hiện ra rằng CRISPR-Cas13 có thể làm suy giảm có chọn lọc các bản phiên mã RNA đột biến, trong khi vẫn giữ lại các phiên bản bình thường, không bị đột biến của các gene được tìm thấy trong các tế bào khỏe mạnh. Tất cả các đột biến gene mục tiêu trong nghiên cứu đều là các biến thể nucleotide đơn (SNV), những thay đổi nhỏ trong mã di truyền gây ra sự phát triển tế bào không kiểm soát được.
Ông Mohamed Farah, đồng tác giả của nghiên cứu, cho biết SNV nổi tiếng là khó nhắm mục tiêu bằng các loại thuốc thông thường. Ông nói: “Với sự phát triển hơn nữa, nền tảng này có thể thay đổi cách chúng ta điều trị các bệnh ung thư do các đột biến khó nhắm mục tiêu gây ra. Độ chính xác và khả năng thích ứng của hệ thống này cũng mở ra những cánh cửa mới cho các phương pháp điều trị ung thư được cá nhân hóa phù hợp với hồ sơ di truyền độc đáo của mỗi cá nhân”.
Theo ông Farah, phương pháp này đã được phát hiện để làm vô hiệu SNV với mức độ chính xác và linh hoạt chưa từng có trong điều kiện phòng thí nghiệm, nhưng cần phải nghiên cứu thêm trước khi có thể thử nghiệm trên người.
