Ngày 28/2, tại sự kiện hưởng ứng Ngày Quốc tế Bệnh hiếm và Hội thảo chuyên đề “Xây dựng danh mục bệnh hiếm và định hướng giải pháp tài chính cho thuốc hiếm tại Việt Nam” do Cục Quản lý Khám chữa bệnh (Bộ Y tế) tổ chức, GS. TS. Trần Văn Thuấn, Thứ trưởng Bộ Y tế nhấn mạnh: “Việc khẩn trương hoàn thiện, ban hành Danh mục bệnh hiếm và tìm ra một cơ chế tài chính đột phá, bền vững cho thuốc hiếm là một trong những nhiệm vụ quan trọng của ngành y tế, nhằm đảm bảo sự công bằng trong chăm sóc y tế cho mọi người dân”.
Theo đó, thống kê cho thấy, trên thế giới hiện tại có hơn 300 triệu bệnh nhân mắc bệnh hiếm, chiếm khoảng 3,5 – 5,9% dân số toàn thế giới; hiện có khoảng 6.000 loại bệnh hiếm. Tại Việt Nam, cứ trong 15 người thì có 1 người bị ảnh hưởng bởi bệnh hiếm, tương đương với 6 triệu người chịu ảnh hưởng do bệnh hiếm gây ra.
Năm 2025, Bộ Y tế đã ban hành Kế hoạch hành động quốc gia và thành lập Ban chỉ đạo Tăng cường quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam. Nhiều hoạt động thiết thực đã được triển khai nhằm đánh giá thực trạng, nâng cao năng lực chẩn đoán, điều trị và từng bước xây dựng các chính sách hỗ trợ người bệnh mắc bệnh hiếm tại Việt Nam. Công tác quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam đang đứng trước nhiều cơ hội lớn nhờ sự quan tâm, chỉ đạo sát sao của Bộ Y tế. Tuy nhiên, hành trình này vẫn còn đối mặt với không ít thách thức, điển hình là năng lực chẩn đoán và xét nghiệm chuyên sâu ở tuyến dưới còn hạn chế, các khoảng trống trong khung pháp lý quy định về bệnh hiếm cũng như gánh nặng tài chính lên gia đình và người mắc bệnh hiếm.
Theo đại diện Cục Quản lý Khám, chữa bệnh (Bộ Y tế), dự kiến sẽ ban hành danh mục bệnh hiếm vào cuối năm 2026. Việc sớm ban hành một danh mục chính thức được xem là "chìa khóa" để mở ra các chính sách hỗ trợ tiếp theo.
TS.BS Nguyễn Trọng Khoa, Phó Cục trưởng Cục Quản lý Khám, chữa bệnh cho biết: “Giải quyết vấn đề bệnh hiếm đòi hỏi một khung pháp lý vững chắc. Hiện tại, Cục Quản lý Khám, chữa bệnh đang nỗ lực tối đa, phối hợp chặt chẽ với các chuyên gia để sớm hoàn thiện dự thảo Danh mục bệnh hiếm dựa trên các tiêu chí khoa học và thực tiễn của Việt Nam. Đây sẽ là nền tảng bản lề để từ đó xây dựng phác đồ điều trị chuẩn, hỗ trợ người mắc bệnh hiếm một cách hiệu quả nhất”.
