Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II do Trung tâm Ung thư Abramson và Trường Y Perelman (Đại học Pennsylvania) thực hiện, công bố trên tạp chí Nature Medicine, cho thấy những loại thuốc được tái định vị có thể loại sạch tế bào u tiềm ẩn ở 80% bệnh nhân tham gia. Sau 3 năm, tỷ lệ sống không tái phát vượt 90% với bệnh nhân dùng một loại thuốc, và đạt 100% ở nhóm dùng kết hợp hai thuốc.
Giáo sư Angela DeMichele, trưởng nhóm nghiên cứu, nhấn mạnh: “Nỗi sợ ung thư quay trở lại luôn ám ảnh nhiều bệnh nhân sau khi kết thúc điều trị. Nghiên cứu của chúng tôi cho thấy việc theo dõi và nhắm trúng đích các tế bào ngủ để ngăn tái phát là một chiến lược đầy hứa hẹn.”
Ung thư vú hiện có tỷ lệ sống sót ngày càng cải thiện, nhưng nếu bệnh tái phát thì không thể chữa khỏi. Khoảng 30% bệnh nhân sẽ gặp tình trạng này, với các dạng ác tính như ung thư vú bộ ba âm tính hay HER2+ tái phát sau vài năm, trong khi ung thư ER+ có thể trở lại sau hàng chục năm.
Các tế bào “ngủ đông”, hay còn gọi là bệnh tồn lưu tối thiểu (MRD), không thể phát hiện bằng các kỹ thuật hình ảnh thông thường nhưng có thể kích hoạt trở lại, dẫn đến di căn. Nghiên cứu tiền lâm sàng trên chuột cho thấy hai loại thuốc vốn được FDA phê chuẩn cho bệnh khác có thể xóa sạch MRD, nhờ tác động vào cơ chế tự thực bào (autophagy) và tín hiệu mTOR - những con đường giúp tế bào u duy trì trạng thái tiềm ẩn.
Trong thử nghiệm CLEVER, 51 bệnh nhân ung thư vú sau điều trị được sàng lọc tủy xương. Những người có MRD được chia ngẫu nhiên dùng đơn trị hoặc kết hợp hai thuốc trong 6 chu kỳ. Sau thời gian theo dõi trung vị 42 tháng, chỉ hai ca ghi nhận tái phát.
Hiện nhóm nghiên cứu đang triển khai hai thử nghiệm lớn hơn - ABBY và PALAVY - tại nhiều trung tâm ung thư ở Mỹ để xác nhận và mở rộng kết quả.
Các chuyên gia đánh giá, đây là minh chứng “bằng khái niệm” đầu tiên cho một chiến lược điều trị chủ động, có thể giúp hàng triệu phụ nữ vượt qua nỗi lo ung thư vú tái phát trong tương lai.
