Theo phóng viên TTXVN tại Sydney, Viện The Florey - một trong những viện nghiên cứu y học lớn nhất thế giới về não bộ và sức khỏe tâm thần có trụ sở tại Melbourne - cho biết liệu pháp này do công ty y học tái tạo iCamuno Biotherapeutics phát triển. Trước khi bước vào thử nghiệm lâm sàng tại các bệnh viện Royal Melbourne và The Alfred, dự án sẽ trải qua giai đoạn đánh giá tiền lâm sàng với sự tham gia của Đại học Monash, Viện The Florey, Đại học Sydney và Viện Nghiên cứu Y học Walter and Eliza Hall (WEHI). Chương trình nghiên cứu này vừa nhận được khoản tài trợ trị giá 4,6 triệu AUD (khoảng 3,04 triệu USD) từ Chính phủ Australia.
Theo Viện The Florey, phương pháp điều trị mới này bao gồm việc cấy ghép các tế bào thần kinh giải phóng dopamine có khả năng phục hồi các tổn thương não do bệnh Parkinson gây ra. Điểm đặc biệt của liệu pháp này là người bệnh không cần sử dụng thuốc ức chế miễn dịch lâu dài – vốn là một hạn chế lớn của các phương pháp tiếp cận tế bào gốc trước đây.
Trong những năm gần đây, liệu pháp tế bào gốc đã nổi lên như một hướng đi đầy hứa hẹn để phục hồi các tế bào não bị tổn thương ở bệnh nhân Parkinson, song hiện tượng thải ghép luôn là một trở ngại lớn. Liệu pháp của iCamuno Biotherapeutics sử dụng một dòng tế bào gốc biến đổi để tạo ra các tế bào thần kinh sản sinh dopamine được thiết kế đặc biệt nhằm tránh sự nhận diện của hệ miễn dịch sau khi cấy ghép vào não. Cơ chế này giúp giảm nguy cơ thải ghép, đồng thời loại bỏ việc sử dụng các loại thuốc ức chế miễn dịch vốn có thể gây ra nhiều tác dụng phụ nghiêm trọng.
Giáo sư Clare Parish - Phó Giám đốc kiêm nhà nghiên cứu tế bào gốc hàng đầu tại Viện The Florey, đồng chủ trì nghiên cứu tiền lâm sàng của dự án - cho biết, đối với bệnh nhân Parkinson, các tế bào thần kinh sản sinh dopamine trong não sẽ bị chết dần, dẫn đến mất khả năng vận động và các triệu chứng suy nhược khác. Giáo sư Parish khẳng định việc khôi phục lượng dopamine thiếu hụt trong não do bệnh Parkinson sẽ giúp ngăn chặn sự tiến triển của bệnh, đồng thời tác động trúng mục tiêu để đảo ngược các tổn thương. Mục tiêu của nghiên cứu là giúp bệnh nhân phục hồi các chức năng não bộ và khả năng vận động đã mất.
Phó Giáo sư Matthew McCormack - Giám đốc cấp cao tại iCamuno Biotherapeutics kiêm Phó Giáo sư kiêm nhiệm tại Đại học Monash, chủ nhiệm chương trình nghiên cứu - cho biết dự án sẽ ứng dụng mô hình tế bào ảo do trí tuệ nhân tạo (AI) hỗ trợ để mô phỏng các tế bào sống, từ đó nâng cao chất lượng, tính nhất quán và khả năng mở rộng quy mô sản xuất các tế bào thần kinh điều trị. Nếu thành công, hướng tiếp cận này có thể cung cấp một phương pháp điều trị dứt điểm một lần duy nhất cho bệnh Parkinson - điều mà các liệu pháp quản lý triệu chứng hiện nay chưa thể đạt được.
Bên cạnh đó, nghiên cứu cũng tích hợp các trải nghiệm thực tế từ chương trình người tiêu dùng mắc bệnh Parkinson của WEHI, đảm bảo sự tham gia chặt chẽ của cộng đồng trong suốt quá trình nghiên cứu.
Theo các chuyên gia y tế, Parkinson hiện là căn bệnh thần kinh có tốc độ gia tăng nhanh nhất thế giới, ảnh hưởng đến hơn 200.000 người Australia và khoảng 10 triệu người trên toàn cầu.
