AML là loại ung thư tiến triển nhanh, đẩy lùi các tế bào thông thường có trong tủy xương và mạch máu, kéo theo việc sụt giảm một lượng lớn tế bào máu thông thường, khiến người bệnh thường xuyên phải truyền máu.
Thống kê cho thấy khoảng 25-30% bệnh nhân mắc AML bị đột biến gen FLT3, khiến người bệnh có nguy cơ tái phát cao. Theo FDA, thuốc Xospata nhằm trực tiếp vào gen FLT3 và là loại thuốc đầu tiên được phê duyệt, có thể sử dụng độc lập trong việc điều trị những bệnh nhân mắc AML có đột biến gen FLT3, vốn bị tái phát bệnh hoặc không đáp ứng với điều trị giai đoạn đầu.
Thuốc Xospata đã được thử nghiệm trên 138 bệnh nhân bị mắc hoặc tái phát AML, có gen FLT3 bị đột biến. Kết quả cho thấy 21% bệnh nhân giảm hoàn toàn hoặc hồi phục máu một phần. 31% trong số 106 bệnh nhân phải truyền tiểu cầu hoặc hồng cầu trong giai đoạn đầu điều trị với Xospata đã không phải truyền máu trong vòng ít nhất 56 ngày.
