Theo nghiên cứu đăng trên New England Journal of Medicine, nhóm các nhà khoa học người Mỹ và Thụy Điển đã sử dụng công cụ chỉnh sửa gene CRISPR để thực hiện 3 thay đổi then chốt trước khi cấy ghép tế bào. Trong số đó, hai chỉnh sửa giúp giảm biểu hiện kháng nguyên, khiến hệ miễn dịch khó nhận diện và tấn công tế bào lạ và sự chỉnh sửa còn lại nhằm tăng cường sản xuất protein CD47, đóng vai trò như “lá chắn” bảo vệ tế bào trước phản ứng miễn dịch bẩm sinh. Nhờ đó, lần đầu tiên bệnh nhân không cần dùng thuốc ức chế miễn dịch – vốn luôn là rào cản lớn trong các ca cấy ghép tế bào hay nội tạng.
Bệnh nhân trong nghiên cứu là một nam giới 42 tuổi, mắc tiểu đường tuýp 1 từ nhỏ. Ông được cấy các tế bào đảo tụy lấy từ người hiến tụy khỏe mạnh, tiêm vào cơ cẳng tay.
Kết quả cho thấy chỉ sau 12 tuần, các tế bào biến đổi gene bắt đầu sản xuất insulin tự nhiên để điều hòa đường huyết sau bữa ăn. Đây là lần đầu tiên một bệnh nhân tiểu đường type 1 có thể tự cân bằng đường huyết mà không cần insulin tiêm ngoài.
Các nhà nghiên cứu nhấn mạnh rằng thành công này không chỉ là hy vọng cho hàng triệu người mắc tiểu đường tuýp 1 trên toàn cầu, mà còn mở ra triển vọng áp dụng rộng rãi trong cấy ghép tế bào và cơ quan để điều trị nhiều bệnh khác.
