Liệu pháp do Giáo sư Michal Schwartz, chuyên gia khoa học thần kinh và là người đoạt Giải thưởng Israel về Khoa học sự sống, phát triển dựa trên giả thuyết rằng sự suy giảm chức năng của hệ miễn dịch theo tuổi tác là một trong những nguyên nhân thúc đẩy quá trình thoái hóa thần kinh. Thay vì tác động trực tiếp vào các mảng amyloid, liệu pháp hướng tới khôi phục khả năng bảo vệ não của hệ miễn dịch, qua đó giảm viêm thần kinh và làm chậm tiến triển của bệnh.
Liệu pháp mang tên IBC-Ab002, là một kháng thể đơn dòng được công ty công nghệ sinh học ImmunoBrain phát triển trên cơ sở các nghiên cứu của Viện Weizmann. Thuốc tác động lên trục điều hòa miễn dịch PD-1/PD-L1, cơ chế vốn cũng được ứng dụng trong điều trị ung thư nhưng được thiết kế riêng cho bệnh Alzheimer nhằm điều chỉnh phản ứng miễn dịch thay vì kích hoạt miễn dịch mạnh như trong điều trị ung thư.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1b được tiến hành trên 40 bệnh nhân mắc Alzheimer giai đoạn sớm tại 11 trung tâm y tế ở Israel, Anh và Hà Lan. Mục tiêu chính của giai đoạn này là đánh giá độ an toàn của thuốc. Kết quả, được công bố trên tạp chí Nature Medicine, cho thấy liệu pháp được dung nạp tốt ở tất cả các mức liều thử nghiệm và không ghi nhận vấn đề an toàn đáng lo ngại.
Bên cạnh đó, nhóm nghiên cứu cũng ghi nhận một số tín hiệu sinh học tích cực, bao gồm giảm các dấu ấn tổn thương tế bào thần kinh và giảm các chỉ dấu liên quan đến suy giảm chức năng khớp thần kinh. Theo các nhà khoa học, những kết quả ban đầu này tạo cơ sở để tiếp tục triển khai các thử nghiệm lâm sàng quy mô lớn hơn nhằm đánh giá hiệu quả điều trị.
Giáo sư Michal Schwartz cho biết nguy cơ mắc Alzheimer tăng mạnh theo tuổi và nhiều nghiên cứu của nhóm đã chỉ ra rằng tình trạng lão hóa của hệ miễn dịch góp phần làm gia tăng viêm mạn tính trong não - một yếu tố thúc đẩy tiến triển của Alzheimer cũng như nhiều bệnh thoái hóa thần kinh khác. Mục tiêu của liệu pháp là phục hồi khả năng bảo vệ não của hệ miễn dịch, qua đó làm chậm hoặc có thể đảo ngược tiến triển của bệnh.
Hiện Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã phê duyệt 7 liệu pháp điều trị Alzheimer, trong đó 3 thuốc được cấp phép trong vòng 5 năm gần đây chủ yếu tác động vào các mảng amyloid. Tuy nhiên, bệnh Alzheimer hiện vẫn chưa có phương pháp điều trị khỏi hoàn toàn, do đó các chuyên gia nhận định cần tiếp tục theo dõi kết quả các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn tiếp theo trước khi khẳng định hiệu quả của liệu pháp miễn dịch mới.
