Trong các ca ghép tủy xương, bước đầu tiên luôn là “dọn sạch” tủy bệnh bằng hóa trị hoặc xạ trị – một quy trình gây ra hàng loạt tác dụng phụ nặng nề như buồn nôn, rụng tóc, suy giảm miễn dịch, thậm chí để lại di chứng lâu dài như vô sinh, tổn thương gan và thận.
Tuy nhiên, nghiên cứu trên cho thấy loại thuốc kháng thể briquilimab đã thực hiện được nhiệm vụ này mà không gây độc tính. Briquilimab nhắm tới CD117 - một loại protein nằm trên tế bào gốc tạo máu, kiểm soát sự phát triển của chúng.
Thử nghiệm được tiến hành tại Trường Y khoa Stanford (California, Mỹ) đối với 3 trẻ em mắc chứng thiếu máu Fanconi - một rối loạn di truyền hiếm gặp. Mỗi bệnh nhi chỉ cần một lần truyền briquilimab trước 12 ngày khi ghép tế bào gốc. Kết quả cho thấy sau 30 ngày, tế bào khỏe mạnh từ người hiến đã bao phủ gần như trọn tủy xương của các em. Ban đầu, mục tiêu của nhóm nghiên cứu chỉ là đạt mức phủ 1% – tức 1% tế bào trong tủy đến từ người hiến. Nhưng các xét nghiệm hai năm sau đó cho thấy cả ba bệnh nhi đều có gần 100% tế bào từ người hiến và hiện vẫn khỏe mạnh.
Điểm đáng chú ý, trong cả 3 trường hợp, tế bào gốc được hiến từ chính cha hoặc mẹ bệnh nhi. Đây là điều vốn bất khả thi vì cha mẹ thường không trùng khớp hoàn toàn về gene với con, dễ dẫn tới hiện tượng thải ghép. Để khắc phục, các nhà khoa học đã loại bỏ tế bào miễn dịch trong tủy hiến tặng, nhằm tránh nguy cơ cơ thể người nhận tấn công chính tế bào được ghép vào.
Hiện nhóm nghiên cứu đang tiến hành thử nghiệm giai đoạn giữa với nhiều trẻ em mắc chứng thiếu máu Fanconi khác, đồng thời lên kế hoạch thử nghiệm trên các bệnh di truyền khác cần ghép tủy.
Trong khi đó, một nhóm nghiên cứu khác tại Trường Y khoa Stanford cũng đang thử nghiệm khả năng ứng dụng briquilimab cho bệnh nhân ung thư cao tuổi - những người vốn quá yếu hoặc có nhiều bệnh lý nền nên không thể chịu đựng liều hóa trị hay xạ trị đầy đủ.
