Wilson - rối loạn chuyển hóa đồng - là căn bệnh di truyền hiếm gặp. Những người mắc bệnh này có lượng đồng tích tụ trong gan, não và cơ quan quan trọng khác trong cơ thể nhiều gấp 3 lần so với những người bình thường.
Hãng AstraZeneca đang thử nghiệm loại thuốc uống mỗi ngày 1 liều để điều trị căn bệnh này. Đây là liệu pháp ít xâm lấn hơn so với các phương pháp đang được áp dụng hiện nay, như tiêm kim loại để khử đồng trong máu người bệnh hoặc liệu pháp kẽm.
Ông Marc Dunoyer - Giám đốc điều hành Alexion - công ty dược phẩm của Mỹ vừa được AstraZeneca mua lại hồi cuối năm ngoái, cho biết: "Chúng tôi sẽ tiếp tục theo dõi những bệnh nhân này về lâu dài, để đánh giá thêm tác động lâm sàng đối với các triệu chứng bệnh".
Sự tích tụ đồng quá mức có thể gây ra các căn bệnh về gan và tâm thần hoặc các triệu chứng thần kinh, chẳng hạn như thay đổi tính cách, run chân tay và gặp khó khăn khi đi bộ, nuốt hoặc nói chuyện.
Nghiên cứu của AstraZeneca đáp ứng mục tiêu chính là giảm mật độ trung bình hằng ngày của lượng đồng tích tụ tại các mô cơ thể người bệnh trong khoảng thời gian 48 tuần.
Liệu pháp này hiện đã được cấp quy chế “Orphan Drug” (thuốc điều trị các bệnh hiếm gặp) tại Mỹ và Liên minh châu Âu (EU) nhằm thúc đẩy tiến độ phát triển.
