Ngày 19/8, Moderna và Merck công bố kết quả thử nghiệm INTerpath-001, đánh giá liệu pháp vaccine mRNA cá thể hóa mang tên intismeran autogene kết hợp với pembrolizumab, hoạt chất của Keytruda, ở những bệnh nhân melanoma có nguy cơ tái phát cao. Thử nghiệm đã đạt cả hai mục tiêu quan trọng là kéo dài thời gian sống không tái phát và thời gian sống không xuất hiện di căn xa. Hai hãng cho biết nhóm bệnh nhân được điều trị kết hợp vaccine và Keytruda có kết quả tốt hơn so với nhóm chỉ sử dụng Keytruda.

Điểm đặc biệt của intismeran autogene là đây không phải một loại vaccine được sản xuất giống nhau cho tất cả bệnh nhân. Liệu pháp được thiết kế riêng dựa trên những đột biến đặc trưng của khối u ở từng người. Sau khi khối u được phẫu thuật loại bỏ, các nhà nghiên cứu phân tích mẫu mô để xác định những đột biến có khả năng tạo ra các “neoantigen” - những dấu hiệu đặc trưng mà hệ miễn dịch có thể nhận diện. Từ đó, một phân tử mRNA riêng cho bệnh nhân được thiết kế nhằm “huấn luyện” hệ miễn dịch nhận biết và tấn công những tế bào ung thư còn sót lại.

Cơ chế này được kết hợp với pembrolizumab, một thuốc thuộc nhóm chất ức chế điểm kiểm soát miễn dịch. Nếu vaccine giúp hệ miễn dịch xác định mục tiêu, pembrolizumab có tác dụng tháo bỏ một trong những “chiếc phanh” mà tế bào ung thư sử dụng để né tránh hệ miễn dịch. Hai phương pháp vì vậy có thể bổ trợ cho nhau, giúp tăng khả năng kiểm soát những tế bào ung thư còn sót lại sau phẫu thuật.

Kết quả mới nhất không hoàn toàn bất ngờ. Trong các thử nghiệm trước đó, đặc biệt là nghiên cứu giai đoạn 2 Keynote-942, sự kết hợp giữa vaccine mRNA cá thể hóa và pembrolizumab từng cho thấy khả năng giảm đáng kể nguy cơ tái phát hoặc tử vong ở bệnh nhân melanoma nguy cơ cao. Các dữ liệu theo dõi dài hạn tiếp tục củng cố tín hiệu tích cực này.

Tuy nhiên, Moderna và Merck hiện mới công bố các kết quả chính ban đầu của thử nghiệm giai đoạn 3. Các dữ liệu chi tiết về mức độ giảm nguy cơ, thời gian theo dõi, tác dụng phụ và khả năng cải thiện thời gian sống toàn bộ vẫn cần được công bố và đánh giá đầy đủ. Vì vậy, các chuyên gia cho rằng đây là một bước tiến rất đáng khích lệ nhưng chưa nên coi là một “vaccine chữa ung thư”.

Ý nghĩa lớn hơn của nghiên cứu nằm ở khả năng mở rộng công nghệ mRNA sang lĩnh vực ung thư. Khác với vaccine phòng bệnh truyền nhiễm, vaccine ung thư cá thể hóa nhằm khai thác chính những đặc điểm di truyền riêng của từng khối u. Điều này phù hợp với xu hướng phát triển y học chính xác, trong đó phương pháp điều trị ngày càng được lựa chọn dựa trên hồ sơ phân tử của từng bệnh nhân thay vì chỉ dựa vào tên loại ung thư.

Thách thức lớn hiện nay là làm thế nào đưa một liệu pháp được “may đo” cho từng người vào sử dụng trên quy mô lớn. Quy trình từ lấy mẫu khối u, giải trình tự, xác định đột biến, thiết kế vaccine đến sản xuất và đưa thuốc trở lại cho bệnh nhân đòi hỏi công nghệ cao, thời gian nhanh và chi phí hợp lý.

Nếu các dữ liệu đầy đủ tiếp tục xác nhận hiệu quả của INTerpath-001, vaccine mRNA cá thể hóa có thể trở thành một công cụ quan trọng trong điều trị melanoma và sau đó được mở rộng sang nhiều loại ung thư khác. Moderna và Merck hiện cũng đang nghiên cứu liệu pháp này đối với một số dạng ung thư khác.

Từ thành công của công nghệ mRNA trong vaccine COVID-19 đến những kết quả mới nhất trong điều trị ung thư, công nghệ này đang mở ra một hướng đi mới: không chỉ giúp hệ miễn dịch nhận diện virus mà còn có thể “dạy” cơ thể nhận biết những dấu hiệu đặc trưng của chính tế bào ung thư. Nếu được chứng minh hiệu quả lâu dài, đây có thể là một bước tiến đáng kể đưa điều trị ung thư tiến gần hơn tới mô hình “mỗi bệnh nhân một liệu pháp”.