Nghiên cứu mới được công bố trên tạp chí Journal of Controlled Release, sử dụng các hạt nano lipid để vận chuyển trực tiếp vật liệu di truyền trị liệu đến các khối u ở phổi.

Ung thư phổi hiện là nguyên nhân gây tử vong do ung thư hàng đầu tại Mỹ. Theo ước tính của Hiệp hội Ung thư Mỹ, khoảng 5% dân số sẽ phát triển căn bệnh này, với hàng trăm nghìn ca mắc mới và tử vong được ghi nhận mỗi năm. Đáng lo ngại hơn, ung thư phổi thường kéo theo một hội chứng suy nhược gọi là "cachexia" (hội chứng suy mòn hay teo cơ). Hội chứng này khiến người bệnh sụt cân liên tục dù họ vẫn ăn uống, làm mất đi không chỉ lớp mỡ mà cả khối lượng cơ bắp. Suy mòn cơ thể vô cùng nguy hiểm và là nguyên nhân dẫn đến cái chết của khoảng 30% bệnh nhân ung thư mắc phải tình trạng này.

Để giải quyết bài toán "kép" trên, nhóm nghiên cứu do Oleh Taratula và Yoon Tae Goo từ Đại học Dược thuộc OSU dẫn đầu đã thử nghiệm một liệu pháp mới trên mô hình chuột. Họ sử dụng các hạt nano lipid (LNP) - những cấu trúc siêu nhỏ làm từ axit béo với kích thước chỉ từ 1 đến 100 phần tỷ mét - để mang theo RNA thông tin (mRNA) của follistatin.

Khi được tiêm vào tĩnh mạch, các LNP này có khả năng tự tích tụ tại các khối u. Khi đến nơi, mRNA sẽ ra lệnh cho các tế bào sản xuất ra protein follistatin. Đây là một loại protein đóng vai trò then chốt trong việc vừa ức chế sự phát triển của khối u, vừa thúc đẩy sự tăng trưởng của mô cơ. Quá trình di chuyển trót lọt đến phổi của các hạt nano này có sự trợ giúp của vitronectin, một loại protein có sẵn trong huyết thanh.

Nhà nghiên cứu Taratula cho biết: "Chúng tôi phát hiện ra rằng các LNP này liên kết với vitronectin trong máu, sau đó điều hướng chúng đến các khối u ung thư phổi bằng cách tương tác với các thụ thể integrin được biểu hiện quá mức trên bề mặt khối u". Trong sinh học, các thụ thể integrin hoạt động giống như những cầu nối điều chỉnh cách thức tế bào phản ứng với môi trường xung quanh chúng.

Việc đưa thuốc thành công đến đúng vị trí là một thành tựu lớn. Ông Taratula giải thích thêm: "Việc phân phối toàn thân các liệu pháp mRNA đến các khối u ung thư phổi là một thách thức đáng kể trong lĩnh vực của chúng tôi, và công trình này cung cấp một giải pháp đầy hứa hẹn".

Kết quả thực nghiệm đã cho thấy sự vượt trội của thiết kế mới này. So với các hạt nano thông thường, kết quả ghi nhận được khả quan hơn rất nhiều. Ông Taratula khẳng định: "So với các LNP thông thường, vốn có xu hướng tích tụ trong gan khi sử dụng toàn thân, phương pháp tiếp cận của chúng tôi đã đạt được sự giảm thiểu gánh nặng khối u lớn hơn khoảng 2,5 lần".

Sự kết hợp giữa công nghệ nano và vật liệu di truyền đã mang lại một phương án giải quyết cả hai triệu chứng tàn khốc nhất của bệnh. Ông Taratula nhấn mạnh: "Bằng cách tải LNP của chúng tôi với mRNA follistatin, chúng tôi đã phát triển một liệu pháp nhắm mục tiêu đồng thời vào ung thư phổi và chứng teo cơ do ung thư, tất cả đều không có tác dụng phụ".

Dù đây mới chỉ là những bước đi ban đầu, tiềm năng ứng dụng của phương pháp này là rất lớn. Đội ngũ khoa học đang nỗ lực tiến bước với hy vọng sớm đưa liệu pháp này vào ứng dụng thực tế. Ông Taratula kết luận: "Cần nhiều nghiên cứu tiền lâm sàng hơn, nhưng chúng tôi rất được khích lệ bởi những gì chúng tôi đã thấy cho đến nay và hy vọng rằng việc thử nghiệm trên người sẽ diễn ra trong tương lai".