Theo tuyên bố được đưa ra ngày 10/11, Đại học Monash của Australia cho biết các nhà nghiên cứu đã thử nghiệm CTX310, một liệu pháp chỉnh sửa gene CRISPR-Cas9 một lần, để vô hiệu hóa gene ANGPTL3. Tuyên bố nhấn mạnh việc vô hiệu hóa gene này giúp giảm cholesterol lipoprotein mật độ thấp (LDL cholesterol) và triglyceride, hai loại mỡ máu liên quan đến bệnh tim.

Cụ thể, trong giai đoạn 1 của thử nghiệm, 15 bệnh nhân từ 18 - 75 tuổi mắc các chứng rối loạn lipid khó điều trị đã được điều trị bằng phương pháp này tại Australia, New Zealand và Anh. Ở liều cao nhất, một liệu trình điều trị duy nhất đã giúp giảm trung bình 50% LDL cholesterol và 55% triglyceride, đồng thời duy trì chỉ số này ở mức thấp trong ít nhất 60 ngày. Ngoài ra, các bệnh nhân khác được điều trị với các liều lượng khác nhau cũng đều ghi nhận chỉ số LDL cholesterol và triglyceride giảm dần, với các tác dụng phụ nhẹ và trong thời gian ngắn.

Thử nghiệm được công bố trên Tạp chí Y học New England nhấn mạnh CTX310 là liệu pháp đầu tiên đạt được mức giảm đáng kể cả LDL cholesterol và triglyceride cùng một lúc, đánh dấu một bước đột phá tiềm năng cho những người mắc các chứng rối loạn lipid hỗn hợp. Các nhà nghiên cứu cho biết điều này giúp việc điều trị dễ dàng hơn, giảm chi phí liên tục, giảm áp lực lên hệ thống y tế, đồng thời cải thiện chất lượng cuộc sống của bệnh nhân.

Nghiên cứu được tiến hành trong thời gian từ tháng 6/2024 đến tháng 8/2025. Dự kiến, năm 2026, nghiên cứu sẽ bước vào giai đoạn 2 với số lượng bệnh nhân được điều trị sẽ tăng lên.

Quá nhiều LDL cholesterol có thể dẫn đến bệnh xơ vữa động mạch - sự tích tụ mảng bám trên thành động mạch - làm tăng nguy cơ đau tim hoặc đột quỵ. Trong khi đó, mức triglyceride cao cũng có thể dẫn đến nguy cơ mắc bệnh tim và mạch máu cao hơn.