Danh mục các thuốc này thường xuyên được điều chỉnh. Hiện, danh mục hiện tại gồm 214 thuốc để phòng, chẩn đoán, điều trị bệnh hiếm gặp và 229 thuốc không sẵn có. 

Bên cạnh đó, Bộ Y tế đã trình Chính phủ ban hành theo thẩm quyền một số cơ chế để đảm bảo nguồn cung đối với thuốc hiếm. Cụ thể, về đăng ký thuốc, Bộ đề nghị ưu tiên thẩm định theo quy trình thẩm định nhanh; xem xét, chấp nhận hồ sơ dữ liệu trong trường hợp dữ liệu chưa đáp ứng đủ thời gian theo quy định. Bộ cũng đề nghị cho phép cấp phép nhập khẩu thuốc chưa có giấy đăng ký lưu hành đối với các thuốc thuộc danh mục thuốc hiếm nhưng chưa đáp ứng đủ nhu cầu điều trị của cơ sở khám chữa bệnh; đồng thời cho phép chuyển nhượng các thuốc này giữa các cơ sở khám chữa bệnh...

Về cơ bản, nguồn cung tổng thể với các thuốc hiếm là không thiếu, chỉ thiếu ở một số cơ sở y tế do còn tồn tại các khó khăn trong công tác dự trù, xác định nhu cầu do phụ thuộc vào tình hình bệnh tật phát sinh của từng năm và trong công tác thực hiện mua sắm (thời gian thực hiện mua sắm kéo dài dẫn đến thiếu tính kịp thời trong mua sắm).

Có những loại thuốc hiếm nhiều năm không sử dụng đến, không dự trù mua sắm dẫn đến khi có phát sinh bệnh tật mới mua sắm thì không kịp. Ngoài ra, thực tế ghi nhận một số thuốc hiếm được cơ sở y tế mua về không sử dụng hết do không có đủ bệnh nhân, phải hủy bỏ khi thuốc hết hạn.

Về giải pháp để đảm bảo thuốc hiếm trong thời gian tới, Bộ Y tế đang triển khai xây dựng Danh mục thuốc thiếu, có nguy cơ thiếu hàng năm để có kế hoạch chủ động đảm bảo nguồn cung với các thuốc này. Đồng thời, Bộ Y tế đã chủ động báo cáo, đề xuất và đã được Chính phủ đồng ý tại Nghị quyết số 30/NQ-CP ngày 04/03/2023 là giao Bộ Y tế nghiên cứu, xây dựng cơ chế bảo đảm thuốc hiếm, thuốc hạn chế nguồn cung và trình cấp có thẩm quyền phê duyệt.

Hiện tại, Bộ Y tế đang triển khai thực hiện nội dung trên, trong đó dự kiến đề xuất một số cơ chế. Trong đó, cần có cơ chế đặc thù về tài chính như: Bố trí, phân bổ nguồn ngân sách nhà nước để các cơ sở khám chữa bệnh chủ động dự trù các mặt hàng thuốc hiếm, thuốc hạn chế nguồn cung; có giải pháp, cơ chế để các cơ sở khám chữa bệnh có thể mua sắm, dự trữ một số thuốc chống độc, ngộ độc, chấp nhận hủy bỏ khi không có bệnh nhân dẫn đến thuốc hết hạn. Đồng thời, Bộ có chính sách khuyến khích các doanh nghiệp dược trong nước triển khai sản xuất mặt hàng thuốc hiếm để chủ động nguồn cung trong nước.

Trước đó, tại cuộc làm việc với Phó Thủ tướng Trần Hồng Hà và một số địa phương, bệnh viện, Bộ Y tế kiến nghị Chính phủ xem xét, báo cáo Quốc hội cho phép sửa đổi Luật dược; đồng thời cho phép xây dựng để ban hành cơ chế đặc thù về dự trữ một số loại thuốc hiếm, thuốc cần thiết cho điều trị các bệnh hiếm gặp để kịp thời phục vụ công tác mua sắm, điều trị của các cơ sở y tế; cơ chế khuyến khích các doanh nghiệp dược trong nước triển khai sản xuất mặt hàng thuốc hiếm để chủ động nguồn cung trong nước.